Radio Opole » Kraj i świat
2021-10-14, 15:40 Autor: PAP

Miłkowski: negocjacje dotyczące leku Zolgensma zakończyły się negatywną decyzją refundacyjną (opis)

Dotychczasowe negocjacje cenowe dotyczące leku Zolgensma, stosowanego w leczeniu SMA, zakończyły się negatywną decyzją refundacyjną – przekazał w czwartek wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski. Zaznaczył, że chorzy na SMA są i będą bezpłatnie leczeni lekiem Spinraza.

Resort przekazał, że przedstawił swoją propozycję producentowi i oczekuje odpowiedzi. Planowane jest spotkanie, ale – jak stwierdził wiceszef MZ – stanowiska są istotnie rozbieżne.


Rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie SMA (ang. spinal muscular atrophy), to ciężka choroba z grupy schorzeń nerwowo-mięśniowych o podłożu genetycznym. Z powodu wady genetycznej u chorych obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za pracę mięśni, co stopniowo prowadzi do ich zaniku. Efekty terapii są tym lepsze, im wcześniej wykryje się chorobę.


Wiceminister przekazał, że w toku negocjacji dotyczących leku Zolgensma osiągnięto porozumienie co do treści programu lekowego, jednak producent postawił zaporową cenę. Koszt podania leku dla jednego pacjenta wynosi 6-7 mln zł. Sfinansowanie takiej refundacji uniemożliwiłoby refundację innych leków w chorobach rzadkich.


Wskazał, że Komisja Ekonomiczna przy MZ negocjowała zarówno cenę leku Zolgensma, zasady kwalifikacji pacjentów, jak i wyniki kliniczne warunkujące refundację. Komisja nie rekomenduje aktualnie objęcia leku refundację.


"Przedstawiłem producentowi ofertę, aby się wypowiedział; stanowisko, pod jakimi warunkami ministerstwo może tę terapię przyjąć. (…) Jesteśmy umówieni na rozmowy. Będziemy ustalali, czy jesteśmy w stanie zbliżyć swoje stanowiska" – powiedział Miłkowski. Zastrzegł jednocześnie, że "te stanowiska są istotnie rozbieżne zarówno w kwestii wyników klinicznych, jak i kwestii wartości za terapię".


Dodał, że pacjenci chorzy na SMA są i będą leczeni bezpłatnie jak dotychczas w ramach terapii lekiem Spinraza. Z tego programu lekowego skorzystało już 816 pacjentów.


"Nie ma przewag klinicznych, poza techniką podania. Koszt musi być w miarę porównywalny w stosunku do aktualnie istniejących terapii" – zaznaczył.


Lek Zolgensma podawany jest jako wlew dożylny trwający około godziny. Do uzyskania trwałego efektu leczniczego wystarczy jednorazowe podanie. Z kolei lek Spinraza przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu, podając 4 dawki wysycające. Dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na 4 miesiące.


Wiceszef MZ akcentował, że w Polsce bardzo dobrze rozwija się program badań przesiewowych w kierunku SMA. Wzięło w nich udział prawie 60 tys. noworodków. "Znaleziono siedmioro dzieci. (…) Mamy rozeznanie, że do 55 osób rocznie będzie kwalifikowanych do terapii" – podał.


Prezes Fundacji SMA Dorota Raczek wskazywała, że w Polsce na SMA jest leczonych ok. 800 chorych.


"Badania przesiewowe są wdrażane. 7 pacjentów już udało się zidentyfikować. Leczenie zostało podane" – poinformowała. "My, jako fundacja, zrzeszamy chorych na rdzeniowy zanik mięśni. (…) Jesteśmy bardzo rozczarowani, że nie udało się dojść do porozumienia w negocjacjach refundacyjnych. Bardzo liczymy na to, że się uda" – powiedziała prezes.


Także Kacper Ruciński z Fundacji SMA wyraził rozczarowanie, że nie udało się zakończyć pozytywnie negocjacji cenowych w sprawie leku Zolgensma. Podkreślał, że proponowana przez producenta cena za dawkę na poziomie 6-7 mln jest szokująca.


"Trzymamy kciuki, żeby – mimo wszystko – te rozmowy Ministerstwa Zdrowia z producentem przyniosły efekt" – podsumował.


SMA jest najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia, o ile nie wprowadzi się leczenia. Szacuje się, że w Polsce żyje około 850–900 chorych z SMA, a każdego roku rodzi się około 50 dzieci z tym schorzeniem. (PAP)


Autor: Katarzyna Lechowicz-Dyl


ktl/ kh/ agz/


Kraj i świat

2024-06-15, godz. 23:10 ME 2024 - kartki Czerwone i żółte kartki po 4 z 51 meczów: czerwone (1): Szkocja (1): Ryan Porteous żółte (12): Niemcy (2): Robert Andrich, Jonathan Tah Szkocja… » więcej 2024-06-15, godz. 23:00 ME 2024 - kapitan Holendrów martwi się stanem murawy w Hamburgu Kapitan piłkarskiej reprezentacji Holandii Virgil van Dijk martwi się kiepskim stanem murawy na Volksparkstadion w Hamburgu przed meczem z Polską. Organizatorzy… » więcej 2024-06-15, godz. 23:00 ME 2024 - Włochy - Albania 2:1 (wynik) Grupa B: Włochy - Albania 2:1 (2:1). Bramki: 0:1 Nedim Bajrami (1), 1:1 Alessandro Bastoni (11-głową), 2:1 Nicolo Barella (16). Żółta kartka - Włochy:… » więcej 2024-06-15, godz. 23:00 ME 2024 - grupa B (tabela) Wyniki dotychczasowych meczów i tabela grupy B Włochy - Albania 2:1 (2:1)Hiszpania - Chorwacja 3:0 (3:0)Tabela (mecze, wygrane, remisy, przegrane, bramki… » więcej 2024-06-15, godz. 22:50 Klimczak: PKP IC przygotowały trzy specjalne pociągi dla kibiców podróżujących do Niemiec PKP IC przygotowały trzy specjalne pociągi dla kibiców, podróżujących na piłkarskie mistrzostwa Europy do Niemiec - powiedział w sobotę minister infrastruktury… » więcej 2024-06-15, godz. 22:40 Turniej WTA w Nottingham - Fręch i Kawa przegrały w ćwierćfinale debla Magdalena Fręch i Katarzyna Kawa przegrały z Amerykanką Ashlyn Krueger i Chinką Shuai Zhang 7:6 (7-3), 3:6, 7-10 w ćwierćfinale debla w turnieju WTA 250… » więcej 2024-06-15, godz. 22:40 Komunikat Totalizatora Sportowego (15-06-2024) Komunikat Totalizatora Sportowego Totalizator Sportowy Spółka z o.o. podaje wylosowane liczby w dniu 2024-06-15 o godz. 22:00W zakładach Lotto wylosowano1… » więcej 2024-06-15, godz. 22:40 Komunikat Totalizatora Sportowego (15-06-2024) Komunikat Totalizatora Sportowego Totalizator Sportowy Spółka z o.o. podaje ilości i wysokości wygranych w grach losowychw dniu 2024-06-15 o godz. 22:00Lotto… » więcej 2024-06-15, godz. 22:30 Ekstraklasa koszykarek - Amerykanka Johnson w AZS UMCS Lublin Amerykanka Stella Johnson jest czwartą zagraniczną koszykarką, która w najbliższym sezonie bronić będzie barw grającego w ekstraklasie Polskiego Cukru… » więcej 2024-06-15, godz. 22:30 ME 2024 - trener Hiszpanii o rekordziście Yamalu: z czasem stanie się doskonałym piłkarzem Hiszpan Lamine Yamal, który mając 16 lat i 338 dni został najmłodszym piłkarzem, jaki zagrał w mistrzostwach Europy, był zadowolony ze swojego debiutu w… » więcej
1234567
Ta strona używa ciasteczek (cookies), dzięki którym nasz serwis może działać lepiej. Dowiedz się więcej »