Radio Opole » Kraj i świat
2021-10-14, 15:40 Autor: PAP

Miłkowski: negocjacje dotyczące leku Zolgensma zakończyły się negatywną decyzją refundacyjną (opis)

Dotychczasowe negocjacje cenowe dotyczące leku Zolgensma, stosowanego w leczeniu SMA, zakończyły się negatywną decyzją refundacyjną – przekazał w czwartek wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski. Zaznaczył, że chorzy na SMA są i będą bezpłatnie leczeni lekiem Spinraza.

Resort przekazał, że przedstawił swoją propozycję producentowi i oczekuje odpowiedzi. Planowane jest spotkanie, ale – jak stwierdził wiceszef MZ – stanowiska są istotnie rozbieżne.


Rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie SMA (ang. spinal muscular atrophy), to ciężka choroba z grupy schorzeń nerwowo-mięśniowych o podłożu genetycznym. Z powodu wady genetycznej u chorych obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za pracę mięśni, co stopniowo prowadzi do ich zaniku. Efekty terapii są tym lepsze, im wcześniej wykryje się chorobę.


Wiceminister przekazał, że w toku negocjacji dotyczących leku Zolgensma osiągnięto porozumienie co do treści programu lekowego, jednak producent postawił zaporową cenę. Koszt podania leku dla jednego pacjenta wynosi 6-7 mln zł. Sfinansowanie takiej refundacji uniemożliwiłoby refundację innych leków w chorobach rzadkich.


Wskazał, że Komisja Ekonomiczna przy MZ negocjowała zarówno cenę leku Zolgensma, zasady kwalifikacji pacjentów, jak i wyniki kliniczne warunkujące refundację. Komisja nie rekomenduje aktualnie objęcia leku refundację.


"Przedstawiłem producentowi ofertę, aby się wypowiedział; stanowisko, pod jakimi warunkami ministerstwo może tę terapię przyjąć. (…) Jesteśmy umówieni na rozmowy. Będziemy ustalali, czy jesteśmy w stanie zbliżyć swoje stanowiska" – powiedział Miłkowski. Zastrzegł jednocześnie, że "te stanowiska są istotnie rozbieżne zarówno w kwestii wyników klinicznych, jak i kwestii wartości za terapię".


Dodał, że pacjenci chorzy na SMA są i będą leczeni bezpłatnie jak dotychczas w ramach terapii lekiem Spinraza. Z tego programu lekowego skorzystało już 816 pacjentów.


"Nie ma przewag klinicznych, poza techniką podania. Koszt musi być w miarę porównywalny w stosunku do aktualnie istniejących terapii" – zaznaczył.


Lek Zolgensma podawany jest jako wlew dożylny trwający około godziny. Do uzyskania trwałego efektu leczniczego wystarczy jednorazowe podanie. Z kolei lek Spinraza przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu, podając 4 dawki wysycające. Dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na 4 miesiące.


Wiceszef MZ akcentował, że w Polsce bardzo dobrze rozwija się program badań przesiewowych w kierunku SMA. Wzięło w nich udział prawie 60 tys. noworodków. "Znaleziono siedmioro dzieci. (…) Mamy rozeznanie, że do 55 osób rocznie będzie kwalifikowanych do terapii" – podał.


Prezes Fundacji SMA Dorota Raczek wskazywała, że w Polsce na SMA jest leczonych ok. 800 chorych.


"Badania przesiewowe są wdrażane. 7 pacjentów już udało się zidentyfikować. Leczenie zostało podane" – poinformowała. "My, jako fundacja, zrzeszamy chorych na rdzeniowy zanik mięśni. (…) Jesteśmy bardzo rozczarowani, że nie udało się dojść do porozumienia w negocjacjach refundacyjnych. Bardzo liczymy na to, że się uda" – powiedziała prezes.


Także Kacper Ruciński z Fundacji SMA wyraził rozczarowanie, że nie udało się zakończyć pozytywnie negocjacji cenowych w sprawie leku Zolgensma. Podkreślał, że proponowana przez producenta cena za dawkę na poziomie 6-7 mln jest szokująca.


"Trzymamy kciuki, żeby – mimo wszystko – te rozmowy Ministerstwa Zdrowia z producentem przyniosły efekt" – podsumował.


SMA jest najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia, o ile nie wprowadzi się leczenia. Szacuje się, że w Polsce żyje około 850–900 chorych z SMA, a każdego roku rodzi się około 50 dzieci z tym schorzeniem. (PAP)


Autor: Katarzyna Lechowicz-Dyl


ktl/ kh/ agz/


Kraj i świat

2024-06-15, godz. 18:30 Dookoła Szwajcarii - Adam Yates wygrał etap i umocnił się na prowadzeniu Brytyjczyk Adam Yates (UAE Team Emirates) wygrał w górskiej miejscowości Villars-sur-Ollon siódmy etap wyścigu kolarskiego Dookoła Szwajcarii i umocnił… » więcej 2024-06-15, godz. 18:20 LN siatkarek - Polki znów zwycięskie, Chiny lepsze od Turcji (wyniki) Polskie siatkarki odnotowały 10. zwycięstwo w Lidze Narodów. W sobotę pokonały Tajlandię 3:0 i wciąż mają szansę na wygranie fazy zasadniczej. W niedzielę… » więcej 2024-06-15, godz. 18:20 Toruń/ W niedzielę wręczenie Nagrody Miast Partnerskich Torunia i Getyngi W niedzielę w Ratuszu Staromiejskim w Toruniu odbędzie się wręczenie Nagrody Miast Partnerskich Torunia i Getyngi im. Samuela Bogumiła Lindego. W tym roku… » więcej 2024-06-15, godz. 18:20 Kosowo/ Władze Prisztiny zapłacą każdemu, kto adoptuje bezdomnego psa W ramach programu 'Dom dla każdego psa' władze stolicy Kosowa zapłacą 50 euro miesięcznie każdemu, kto zaadoptuje bezdomnego czworonoga - poinformowała… » więcej 2024-06-15, godz. 18:10 ME 2024 - Hiszpan Yamal zdetronizował Kozłowskiego i został najmłodszym uczestnikiem w historii Hiszpan Lamine Yamal został najmłodszym w historii piłkarzem, który zagrał w mistrzostwach Europy. W wieku 16 lat i 338 dni rozpoczął w podstawowym składzie… » więcej 2024-06-15, godz. 18:10 Turniej ATP w 's-Hertogenbosch - de Minaur o tytuł powalczy z Kordą Najwyżej rozstawiony Australijczyk Alex de Minaur i Amerykanin Sebastian Korda (nr 7.) powalczą w niedzielę o triumf w tenisowym turnieju ATP 250 na trawiastych… » więcej 2024-06-15, godz. 18:10 USA/ Biden i Trump uzgodnili zasady pierwszej debaty telewizyjnej Półtorej godziny debaty bez publiczności i z ograniczonym czasem wypowiedzi, to ramy pierwszej debaty wyborczej pomiędzy prezydentem USA Joe Bidenem a Donaldem… » więcej 2024-06-15, godz. 18:00 Rajdowe ME - Solberg najszybszy na szwedzkich szutrach Szwed Oliver Solberg (Skoda Fabia RS Rally2) wygrał Królewski Rajd Skandynawii, trzecią rundę samochodowych mistrzostw Europy. Impreza została rozegrana na… » więcej 2024-06-15, godz. 17:50 Turniej ATP w Stuttgarcie - Berrettini i Draper zagrają w finale Rozstawiony z numerem szóstym Brytyjczyk Jack Draper i Włoch Matteo Berrettini zagrają w finale tenisowego turnieju ATP 250 na trawiastych kortach w Stuttgarcie… » więcej 2024-06-15, godz. 17:50 Pomorskie/ Śmiertelny wypadek w powiecie bytowskim; zablokowana DW 211 Droga wojewódzka nr 211 w powiecie bytowskim jest zablokowana po zderzeniu samochodu osobowego z motocyklem. Zginął 33-letni mężczyzna. Na miejscu pracują… » więcej
1234567
Ta strona używa ciasteczek (cookies), dzięki którym nasz serwis może działać lepiej. Dowiedz się więcej »