Neurolog, profesor Anna Kostera-Pruszczyk z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, podkreśliła, że w Polsce funkcjonuje program przesiewowy noworodków i dostępne są trzy skuteczne terapie, które od 2019 roku zdecydowanie poprawiły życie pacjentów. „Widzimy, że terapia jest skuteczna, że polski plan leczenia, który cały czas się rozwija i ewoluuje, jest programem nowoczesnym, ale również jednym z najlepszych w Europie" - powiedziała profesor Kostera-Pruszczyk. "Leczymy już ponad 90 procent pacjentów z SMA w naszym kraju, w każdym wieku. W tym roku pojawiła się również możliwość leczenia u kobiet, które są w ciąży. Mamy już pierwsze dziecko, urodzone przez mamę z SMA” - dodała profesor Kostera-Pruszczyk.

Agata Spała-Zakrzewska choruje na SMA i porusza się na wózku inwalidzkim. Od ponad 4 lat korzysta z nowoczesnego leczenia. Jak podkreśla, dzięki terapii jej życie uległo diametralnej zmianie. „Jestem o wiele silniejsza, niż byłam" - mówi Agata Spała-Zakrzewska. "Pewne funkcje mi wróciły. Na przykład mogę wyżej podnosić ręce, jestem bardziej samodzielna. Lepiej oddycham, mówię głośniej, mniej się męczę. Jest dużo elementów, które pokazują, że te leki działają” - mówiła pacjentka.

Rdzeniowy zanik mięśni to ciężka choroba rzadka, w której z powodu wady genetycznej stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Choroba może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu. Na świecie leczonych jest około 15 tysięcy chorych, z tego 5 procent w Polsce. Co roku w naszym kraju rodzi się około 45-55 dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni.