W czwartek w Warszawie odbyła się konferencja MZ, na której wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski i przedstawiciele fundacji SMA informowali o finansowaniu nowych terapii lekowych w chorobach rzadkich i o toczących się negocjacjach z firmami farmaceutycznymi.

Wiceminister Miłkowski poinformował, że Komisja Ekonomiczna przy MZ negocjowała zarówno cenę leku Zolgensma, zasady kwalifikacji pacjentów, jak i wyniki kliniczne. Dodał, że Komisja w swoim raporcie nie wystawiła rekomendacji.

"Przedstawiłem producentowi ofertę, pod jakimi warunkami ministerstwo może tę terapię przyjąć. Aktualnie oczekujemy na stanowisko firmy – jesteśmy już umówieni na rozmowy, firma wnioskowała o rozmowy i będziemy (...) ustalali, czy jesteśmy w stanie zbliżyć swoje stanowiska" – powiedział Miłkowski. Zastrzegł jednocześnie, że "te stanowiska są istotnie rozbieżne".

Dodał też, że pacjenci chorzy na SMA są i będą leczeni bezpłatnie jak dotychczas w ramach terapii lekiem Spinraza. Obecnie z programu lekowego skorzystało już 816 pacjentów.

"W Polsce na SMA choruje ok. 1000 osób, ok. 800 już jest leczonych" – mówiła prezes fundacji SMA Dorota Raczek. "Badania przesiewowe są wdrażane, do końca przyszłego roku wszystkie niemowlęta będą badane pod kątem SMA. 7 pacjentów już udało się zidentyfikować. Leczenie zostało podane" – poinformowała.

"My jako fundacja zrzeszamy chorych na rdzeniowy zanik mięśni. Jesteśmy bardzo rozczarowani, że nie udało się dojść do porozumienia w negocjacjach refundacyjnych. Bardzo liczymy na to, że uda się dojść do porozumienia, aby ten lek u nas w Polsce refundować" – powiedziała prezes.

Zaznaczyła, że jest to lek dla najmłodszych pacjentów. "Więc w sytuacji, w której badania przesiewowe pod kątem SMA w Polsce są przeprowadzane, wydaje się, że to jest optymalna terapia" – podsumowała.

Autorki: Agata Zbieg, Katarzyna Herbut, Katarzyna Lechowicz-Dyl

agz/ kh/ ktl/