Pilotażowy eksperyment leczniczy jest nierandomizowanym eksperymentem obejmującym chłopców w wieku od 5 do 18 lat. Eksperyment leczniczy jest nieodpłatny dla pacjentów i rodzin. Eksperyment leczniczy dotyczy bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności DT-DEC01. Do pilotażowego eksperymentu leczniczego włączonych będzie 10 pacjentów z DMD podzielonych na 3 grupy o różnych dawkach. Badanie obejmie również ocenę NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA), zakres ruchu (ROM), wydajność kończyny górnej (PUL), 6MWD, siłę mięśni za pomocą miometrii i 5-stopniowej skali Lovetta oraz ocenę mięśnia sercowego za pomocą ECHO.

Pierwszy pacjent, 6-letni chłopiec z delecją eksonów 3-12, otrzymał DT-DEC01 26 listopada 2021 roku. Pacjent tolerował podanie dobrze i został wypisany do domu na drugi dzień. W siódmym dniu i dwudziestym ósmym dniu po podaniu, jak i po sześciu tygodniach obserwacji, pacjent nie wykazał żadnych skutków ubocznych leczenia. Wyniki funkcjonalne, w tym ECHO, wykazały nieznaczącą klinicznie poprawę w porównaniu do stanu wyjściowego przed leczeniem. Sześć tygodni po podaniu, subiektywna ocena rodziców dotycząca dziennego poziomu aktywności po leczeniu wykazała znaczącą poprawę w porównaniu z wartościami wyjściowymi przed leczeniem. Sześć tygodni po podaniu, subiektywna ocena terapeutów dotycząca jakości i zakresu ruchu oraz aktywności podczas wykonywania ćwiczeń wykazała znaczącą poprawę w porównaniu z wartościami wyjściowymi przed leczeniem. Sześć tygodni po podaniu, dane laboratoryjne nie wykazały oznak stanu zapalanego, infekcji, tworzenia przeciwciał, ani innych niepożądanych ogólnoustrojowych skutków ubocznych dla narządów.

Dystrogen Therapeutics oczekuje, że badania przesiewowe i rekrutacja pacjentów będą kontynuowane w ciągu najbliższych 12 miesięcy w Polsce i Unii Europejskiej, a wyników z tego eksperymentu leczniczego należy spodziewać się po roku od podania terapii.

„Bardzo się cieszymy, że możemy rozpocząć dawkowanie pacjentów w naszym pilotażowym eksperymencie leczniczym. Po raz pierwszy na świecie wykorzystana została terapia komórkami chimerycznymi u pacjenta z chorobą Duchenne'a. Eksperyment leczniczy dostarczy nam nie tylko dane dotyczące bezpieczeństwa, ale pozwoli również na wczesną ocenę potencjalnej skuteczności terapii DT-DEC01 w zatrzymaniu postępu choroby, a nawet częściowym przywróceniu utraty funkcji u chłopców z dystrofią mięśniową” – powiedział dr. n. med. Kris Siemionow, założyciel i dyrektor generalny Dystrogen Therapeutics Corp.

„Cieszymy się ze mamy możliwość skierowania naszych wysiłków, na coś co może być fundamentalną zmianą w leczeniu wielu wyniszczających chorób” – powiedziała prof. n. med. Maria Siemionow, współzałożyciel i dyrektor naukowy Dystrogen Therapeutics.

„Wykorzystujemy przełomowe odkrycia w nauce i medycynie aby rozwiązać kluczowe problemy ludzkości. Współpracujemy z genialnymi ludźmi, wspieramy zmieniające przyszłość technologie medyczne, tworzymy innowacyjne rozwiązania” – powiedział dr. n. med. Kris Siemionow, założyciel i dyrektor generalny Dystrogen Therapeutics Corp oraz założyciel Siemionow Ventures (http://siemionow.com/).

„Naszym celem jest tworzenie rozwiązań które rewolucjonizują naukę i umożliwiają dostęp do zaawansowanej medycyny poprzez aplikacje >>high-tech<<, przełamujące obecne bariery, zarówno w nauce jak i w dystrybucji i dostępie. Nasze wieloletnie doświadczenia i sukcesy w sztucznej inteligencji i data mining (rozpoczęte jedną z pierwszych globalnych >>data mining<< aplikacji: STATISTICA) wykorzystujemy do tworzenia firm które zrewolucjonizują opiekę zdrowotną, żeby realizować nasze motto: >>Make the world a better place<<. Zmieniamy teraźniejszość technologiami przyszłości” – powiedział Paul Lewicki, założyciel Paul Lewicki Ventures.

DT-DEC01

DT-DEC01 to nowa terapia z zastosowaniem komórek chimerycznych. Klinicznie pokazano, że komórki DEC wykazują ekspresję CD56 na znacznie wyższym poziomie niż mioblasty od pacjentów z chorobą Duchenne'a. Komórki DEC wyrażają korzystne cechy HLA, które niosą ze sobą wiele zalet. W badaniach przedklinicznych wykazano również, że komórki DEC wykazują, wyższe- klinicznie istotne poziomy dystrofiny w porównaniu z kontrolami. Terapia komórkami DEC wykazała znaczną poprawę czynnościową siły mięśnia sercowego, przepony i mięśni szkieletowych oraz związanych z tym funkcji w badaniach przedklinicznych. Ponieważ terapia DEC ma na celu zapobieganie wywołaniu odpowiedzi układu odpornościowego, główną zaletą terapii DEC jest to, że nie wymaga immunosupresji. Terapia DEC może być uznana za uniwersalną terapię DMD, ponieważ nie wiąże się z żadnymi manipulacjami genetycznymi, ani z ryzykiem nieprzewidywanych mutacji („off-target mutations”) nie wykorzystuje wektorów wirusowych, a jej zastosowanie nie jest uzależnione od mutacji genetycznej pacjenta z DMD.

Dystrogen Therapeutics Corp

Dystrogen Therapeutics Corp to firma która została założona w Chicago w roku 2017, zajmująca się opracowywaniem terapii na rzadkie choroby genetyczne. Firma powstała w oparciu o pionierską pracę prof. Marii Siemionow, naukowca i chirurga. Prof. Siemionow kierowała zespołem, który wykonał pierwszą transplantację twarzy w Stanach Zjednoczonych. Badania profesor Siemionow koncentrowały się początkowo na tworzeniu komórek chimerycznych, które odgrywają rolę w modulowaniu odpowiedzi układu odpornościowego na przeszczep. Doprowadziło to do opracowania terapii komórkowej z ekspresją dystrofiny (DEC), która może zapobiegać atakowaniu zmodyfikowanych komórek chimerycznych przez układ odpornościowy. DEC są komórkami zmodyfikowanymi i należą do rodziny technologii terapeutycznych zwanych „produktami leczniczymi terapii zaawansowanej” (ATMP). Komórki DEC są tworzone przez połączenie nieprawidłowo działającej komórki pacjenta Duchenne'a z normalną, działającą komórką od zdrowego dawcy. Ta nowo utworzona komórka chimeryczna składa się zarówno ze struktur komórkowych dawcy, jak i biorcy, stąd dla układu odpornościowego pacjenta wygląda jak jego własna komórka, a zatem nie wyzwala odpowiedzi immunologicznej, gdy funkcjonuje (tj. wytwarza dystrofinę) jak normalna komórka pacjenta. Daje to wyjątkową korzyść i umożliwia organizmowi i układowi odpornościowemu pacjenta akceptację komórki chimerycznej bez odrzucenia. W ten sposób stworzone komórki produkujące dystrofinę, które mogą wszczepić się w mięśnie pacjenta (takie jak serce, przepona, mięśnie szkieletowe) i, jak wykazano w naszych badaniach opublikowanych w recenzowanych czasopismach (m.in. Stem Cell Reviews and Reports), zwiększają istotnie poziom dystrofiny. Wykazano, że zwiększone poziomy dystrofiny korelują z poprawą wyników czynnościowymi, co zostało potwierdzone w badaniach przedklinicznych DEC. 

Więcej na: http://dystrogen.com

Źródło informacji: Dystrogen Therapeutics

UWAGA: Za materiał opublikowany przez redakcję PAP MediaRoom odpowiedzialność ponosi jego nadawca, wskazany każdorazowo jako „źródło informacji”.