Miłkowski: negocjacje dotyczące leku Zolgensma zakończyły się negatywną decyzją refundacyjną (opis)
Resort przekazał, że przedstawił swoją propozycję producentowi i oczekuje odpowiedzi. Planowane jest spotkanie, ale – jak stwierdził wiceszef MZ – stanowiska są istotnie rozbieżne.
Rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie SMA (ang. spinal muscular atrophy), to ciężka choroba z grupy schorzeń nerwowo-mięśniowych o podłożu genetycznym. Z powodu wady genetycznej u chorych obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za pracę mięśni, co stopniowo prowadzi do ich zaniku. Efekty terapii są tym lepsze, im wcześniej wykryje się chorobę.
Wiceminister przekazał, że w toku negocjacji dotyczących leku Zolgensma osiągnięto porozumienie co do treści programu lekowego, jednak producent postawił zaporową cenę. Koszt podania leku dla jednego pacjenta wynosi 6-7 mln zł. Sfinansowanie takiej refundacji uniemożliwiłoby refundację innych leków w chorobach rzadkich.
Wskazał, że Komisja Ekonomiczna przy MZ negocjowała zarówno cenę leku Zolgensma, zasady kwalifikacji pacjentów, jak i wyniki kliniczne warunkujące refundację. Komisja nie rekomenduje aktualnie objęcia leku refundację.
"Przedstawiłem producentowi ofertę, aby się wypowiedział; stanowisko, pod jakimi warunkami ministerstwo może tę terapię przyjąć. (…) Jesteśmy umówieni na rozmowy. Będziemy ustalali, czy jesteśmy w stanie zbliżyć swoje stanowiska" – powiedział Miłkowski. Zastrzegł jednocześnie, że "te stanowiska są istotnie rozbieżne zarówno w kwestii wyników klinicznych, jak i kwestii wartości za terapię".
Dodał, że pacjenci chorzy na SMA są i będą leczeni bezpłatnie jak dotychczas w ramach terapii lekiem Spinraza. Z tego programu lekowego skorzystało już 816 pacjentów.
"Nie ma przewag klinicznych, poza techniką podania. Koszt musi być w miarę porównywalny w stosunku do aktualnie istniejących terapii" – zaznaczył.
Lek Zolgensma podawany jest jako wlew dożylny trwający około godziny. Do uzyskania trwałego efektu leczniczego wystarczy jednorazowe podanie. Z kolei lek Spinraza przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu, podając 4 dawki wysycające. Dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na 4 miesiące.
Wiceszef MZ akcentował, że w Polsce bardzo dobrze rozwija się program badań przesiewowych w kierunku SMA. Wzięło w nich udział prawie 60 tys. noworodków. "Znaleziono siedmioro dzieci. (…) Mamy rozeznanie, że do 55 osób rocznie będzie kwalifikowanych do terapii" – podał.
Prezes Fundacji SMA Dorota Raczek wskazywała, że w Polsce na SMA jest leczonych ok. 800 chorych.
"Badania przesiewowe są wdrażane. 7 pacjentów już udało się zidentyfikować. Leczenie zostało podane" – poinformowała. "My, jako fundacja, zrzeszamy chorych na rdzeniowy zanik mięśni. (…) Jesteśmy bardzo rozczarowani, że nie udało się dojść do porozumienia w negocjacjach refundacyjnych. Bardzo liczymy na to, że się uda" – powiedziała prezes.
Także Kacper Ruciński z Fundacji SMA wyraził rozczarowanie, że nie udało się zakończyć pozytywnie negocjacji cenowych w sprawie leku Zolgensma. Podkreślał, że proponowana przez producenta cena za dawkę na poziomie 6-7 mln jest szokująca.
"Trzymamy kciuki, żeby – mimo wszystko – te rozmowy Ministerstwa Zdrowia z producentem przyniosły efekt" – podsumował.
SMA jest najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia, o ile nie wprowadzi się leczenia. Szacuje się, że w Polsce żyje około 850–900 chorych z SMA, a każdego roku rodzi się około 50 dzieci z tym schorzeniem. (PAP)
Autor: Katarzyna Lechowicz-Dyl
ktl/ kh/ agz/