Radio Opole » Kraj i świat
2021-10-14, 15:40 Autor: PAP

Miłkowski: negocjacje dotyczące leku Zolgensma zakończyły się negatywną decyzją refundacyjną (opis)

Dotychczasowe negocjacje cenowe dotyczące leku Zolgensma, stosowanego w leczeniu SMA, zakończyły się negatywną decyzją refundacyjną – przekazał w czwartek wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski. Zaznaczył, że chorzy na SMA są i będą bezpłatnie leczeni lekiem Spinraza.

Resort przekazał, że przedstawił swoją propozycję producentowi i oczekuje odpowiedzi. Planowane jest spotkanie, ale – jak stwierdził wiceszef MZ – stanowiska są istotnie rozbieżne.


Rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie SMA (ang. spinal muscular atrophy), to ciężka choroba z grupy schorzeń nerwowo-mięśniowych o podłożu genetycznym. Z powodu wady genetycznej u chorych obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za pracę mięśni, co stopniowo prowadzi do ich zaniku. Efekty terapii są tym lepsze, im wcześniej wykryje się chorobę.


Wiceminister przekazał, że w toku negocjacji dotyczących leku Zolgensma osiągnięto porozumienie co do treści programu lekowego, jednak producent postawił zaporową cenę. Koszt podania leku dla jednego pacjenta wynosi 6-7 mln zł. Sfinansowanie takiej refundacji uniemożliwiłoby refundację innych leków w chorobach rzadkich.


Wskazał, że Komisja Ekonomiczna przy MZ negocjowała zarówno cenę leku Zolgensma, zasady kwalifikacji pacjentów, jak i wyniki kliniczne warunkujące refundację. Komisja nie rekomenduje aktualnie objęcia leku refundację.


"Przedstawiłem producentowi ofertę, aby się wypowiedział; stanowisko, pod jakimi warunkami ministerstwo może tę terapię przyjąć. (…) Jesteśmy umówieni na rozmowy. Będziemy ustalali, czy jesteśmy w stanie zbliżyć swoje stanowiska" – powiedział Miłkowski. Zastrzegł jednocześnie, że "te stanowiska są istotnie rozbieżne zarówno w kwestii wyników klinicznych, jak i kwestii wartości za terapię".


Dodał, że pacjenci chorzy na SMA są i będą leczeni bezpłatnie jak dotychczas w ramach terapii lekiem Spinraza. Z tego programu lekowego skorzystało już 816 pacjentów.


"Nie ma przewag klinicznych, poza techniką podania. Koszt musi być w miarę porównywalny w stosunku do aktualnie istniejących terapii" – zaznaczył.


Lek Zolgensma podawany jest jako wlew dożylny trwający około godziny. Do uzyskania trwałego efektu leczniczego wystarczy jednorazowe podanie. Z kolei lek Spinraza przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu, podając 4 dawki wysycające. Dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na 4 miesiące.


Wiceszef MZ akcentował, że w Polsce bardzo dobrze rozwija się program badań przesiewowych w kierunku SMA. Wzięło w nich udział prawie 60 tys. noworodków. "Znaleziono siedmioro dzieci. (…) Mamy rozeznanie, że do 55 osób rocznie będzie kwalifikowanych do terapii" – podał.


Prezes Fundacji SMA Dorota Raczek wskazywała, że w Polsce na SMA jest leczonych ok. 800 chorych.


"Badania przesiewowe są wdrażane. 7 pacjentów już udało się zidentyfikować. Leczenie zostało podane" – poinformowała. "My, jako fundacja, zrzeszamy chorych na rdzeniowy zanik mięśni. (…) Jesteśmy bardzo rozczarowani, że nie udało się dojść do porozumienia w negocjacjach refundacyjnych. Bardzo liczymy na to, że się uda" – powiedziała prezes.


Także Kacper Ruciński z Fundacji SMA wyraził rozczarowanie, że nie udało się zakończyć pozytywnie negocjacji cenowych w sprawie leku Zolgensma. Podkreślał, że proponowana przez producenta cena za dawkę na poziomie 6-7 mln jest szokująca.


"Trzymamy kciuki, żeby – mimo wszystko – te rozmowy Ministerstwa Zdrowia z producentem przyniosły efekt" – podsumował.


SMA jest najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia, o ile nie wprowadzi się leczenia. Szacuje się, że w Polsce żyje około 850–900 chorych z SMA, a każdego roku rodzi się około 50 dzieci z tym schorzeniem. (PAP)


Autor: Katarzyna Lechowicz-Dyl


ktl/ kh/ agz/


Kraj i świat

2024-07-01, godz. 15:10 W. Brytania/ Media: NATO ponownie rozmieściło samoloty systemu AWACS nad Polską NATO ponownie rozmieściło samoloty systemu ostrzegania i kontroli AWACS (Airborne Warning and Control System) w przestrzeni powietrznej nad Polską w celu monitorowania… » więcej 2024-07-01, godz. 15:10 Ranking FIVB siatkarzy - Polacy wciąż liderem, Japonia druga Polscy siatkarze po zajęciu trzeciego miejsca w Lidze Narodów pozostali na pozycji lidera rankingu FIVB. Na drugim miejscu są Japończycy, którzy w finale… » więcej 2024-07-01, godz. 15:10 Sroka: brak reakcji ze strony PiS świadczy o tym, że zdawali sobie sprawę jak wydatkowane są pieniądze z FS Brak reakcji ze strony PiS świadczy o tym, że politycy tego ugrupowania zdawali sobie sprawę z tego, w jaki sposób wydatkowane są pieniądze z Funduszu Sprawiedliwości… » więcej 2024-07-01, godz. 15:00 Dowódca operacyjny: musimy być gotowi na każde wyzwanie Zagrożeń przybywa, Dowództwo Operacyjne musi być gotowe na każde wyzwanie - powiedział dowódca operacyjny rodzajów sił zbrojnych gen. dyw. Maciej Klisz… » więcej 2024-07-01, godz. 15:00 Bochenek o publikacji "GW": to odwrócenie uwagi od podwyżek cen energii i skandalicznych praktyk wobec ks. Olszewski… Publikacja tej korespondencji ma na celu odwrócenie uwagi od podwyżek cen gazu i prądu, które wchodzą w życie, oraz skandalicznych praktyk wobec ks. Michała… » więcej 2024-07-01, godz. 15:00 UE/ Tylko cztery kraje członkowskie oddały plany na rzecz energii i klimatu w terminie Tylko cztery kraje członkowskie UE wysłały do Brukseli zaktualizowane plany na rzecz energii i klimatu w terminie, który minął w niedzielę - poinformowała… » więcej 2024-07-01, godz. 15:00 Kujawsko-pomorskie/ Trzech chłopców sprawcami pożaru lasu Trzech chłopców w wieku od 8 do 10 lat okazało się sprawcami pożaru, który strawił 3,5 ha lasu w Grupie (woj. kujawsko-pomorskie) - poinformowała w poniedziałek… » więcej 2024-07-01, godz. 15:00 Giertych: składamy zawiadomienie do prokuratury na prezesa PiS ws. jego wiedzy o wykorzystywaniu FS na cele wyborcze Roman Giertych (KO) zapowiedział, że kierowany przez niego Zespół ds. rozliczeń PiS złoży wniosek do prokuratury o możliwości popełnienia przestępstwa… » więcej 2024-07-01, godz. 14:50 Prezydent: blokowanie budowy CPK jako wielkiego hubu transportowego to "zdrada stanu" Centralny Port Komunikacyjny powinien być hubem o wymiarze światowym, który będzie konkurował z wielkim portami - mówił w poniedziałek prezydent Andrzej… » więcej 2024-07-01, godz. 14:50 UE/ KE: model reklamowy firmy Meta może wymuszać na internautach zgodę na wykorzystywanie danych Komisja Europejska poinformowała w poniedziałek firmę Meta, że jej model reklamowy 'płać lub wyrażaj zgodę' stosowany na Facebooku i Instagramie może… » więcej
78910111213
Ta strona używa ciasteczek (cookies), dzięki którym nasz serwis może działać lepiej. Dowiedz się więcej »