Radio Opole » Kraj i świat
2021-09-16, 17:20 Autor: PAP

Szybki postęp w leczeniu hemofilii (MediaRoom)

Przyszłość leczenia hemofilii opiera się m.in. na profilaktyce oraz wykorzystywaniu przeciwciał monoklonalnych oraz opracowaniu skutecznej terapii genowej. Rozwój naukowy w tej dziedzinie medycyny jest bardzo szybki, w ostatnich 25 latach zarejestrowano w Unii Europejskiej 22 nowe preparaty związane z leczeniem hemofilii – dowodzą autorzy raportu „Rozwój terapii w leczeniu skaz krwotocznych”.

Transmisja wideo do pobrania: https://pap-mediaroom.pl/zdrowie-i-styl-zycia/szybki-postep-w-leczeniu-hemofilii



Dokument zaprezentowany przez Modern Healthcare Institute, powstał przy współpracy z firmami Novo Nordisk, Takeda i SOBI. Według niego główny kierunek zmian na lepsze powinien dotyczyć dostępu do nowych rodzajów terapii, tak, aby lekarze mogli wybierać optymalne ścieżki leczenia, dostosowane do potrzeb konkretnego pacjenta oraz aktualnych możliwości medycyny, opisanych w światowych standardach.


W Polsce na hemofilię i inne skazy krwotoczne chorują 6 tys. 174 osoby. Na ciężką postać hemofilii cierpi ok. 1,5 tys. ludzi. Liczba osób dotkniętych dziedzicznymi zaburzeniami czynności płytek krwi w Polsce nie jest dokładnie znana. U wielu pozostanie nierozpoznana.


Rozwój naukowy w medycynie zajmującej się skazami krwotocznymi jest bardzo szybki, w ostatnich 25 latach zarejestrowano w Unii Europejskiej 22 nowe preparaty. Większość z nich stanowiły rekombinowane czynniki krzepnięcia.


Jak podkreśla dr Jakub Gierczyński "przyszłość leczenia hemofilii leży w ulepszeniu i rozpowszechnieniu metod inżynierii genetycznej". I chociaż hemofilia jest nadal chorobą nieuleczalną, to "postępy w badaniach nad terapią genową tej choroby stwarzają szansę na opracowanie sposobu jej wyleczenia".


Europejskie zasady opieki podkreślają m.in. potrzebę działania krajowych rejestrów oraz sieci specjalistycznych ośrodków, rozwój leczenia domowego oraz partnerstwo i współpracę pacjentów, klinicystów i płatnika publicznego. Z uwagi na długotrwałość terapii, istotną rolę odgrywa również jej indywidualizacja. Światowe standardy leczenia znalazły przełożenie na polskie wytyczne, opracowane przed pięcioma laty i niedawno aktualizowane, w związku z pojawieniem się nowych terapii. W praktyce klinicznej leczenia osób dorosłych Polska odbiega jednak od światowych standardów, ze względu na ograniczone finansowanie leków rekombinowanych i brak refundacji leków o przedłużonym działaniu.


Rekomendowanym kierunkiem zmian jest budowanie systemu personalizowanej opieki nad wszystkimi pacjentami chorującymi na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne zgodnie z ideą Value-Based Healthcare. „Powinien być on oparty na osiąganych przez pacjentów wynikach zdrowotnych, w odniesieniu do ponoszonych w związku z tym kosztów, uwzględniających produkty lecznicze oraz inne świadczenia” – zaznacza jeden z autorów raportu prof. Marcin Czech.


Organizacja leczenia oraz dostęp do najnowszych terapii w Polsce nadal odbiegają od warunków, które zapewniają chorym najlepiej rozwinięte kraje europejskie. Główny kierunek zmian na lepsze powinien dotyczyć dostępu do nowych rodzajów terapii, tak, aby lekarze mogli wybierać optymalne ścieżki leczenia, dostosowane do potrzeb konkretnego pacjenta oraz aktualnych możliwości medycyny, opisanych w światowych standardach.


W opinii prof. Czecha, na przeszkodzie w dostępie do większej ilości opcji terapeutycznych w profilaktyce osób dorosłych stoi system przetargowy, który wyłania jednego zwycięzcę, a co za tym idzie powoduje konieczność ewentualnej, niekorzystnej dla pacjenta, zmiany terapii i bariery wejścia dla wielu konkurujących graczy, co jest niekorzystne z punktu widzenia bezpieczeństwa lekowego kraju.


Głównym kryterium przetargowym jest cena, przez co czynnikom rekombinowanym trudno jest konkurować z osoczopochodnymi. Korzystna byłaby w tym aspekcie możliwość użycia instrumentów zależnych od zapisów ustawy o refundacji, takich jak poufne instrumenty dzielenia ryzyka oraz negocjacje cen z Komisją Ekonomiczną lub zespołem przetargowym przy uwzględnieniu kryteriów pozacenowych. Płatnikowi publicznemu sprzyjałby związany z tym brak widoczności osiągniętej ceny efektywnej dla innych krajów.


Źródło informacji: PAP MediaRoom


UWAGA: Za materiał opublikowany przez redakcję PAP MediaRoom odpowiedzialność ponosi jego nadawca, wskazany każdorazowo jako „źródło informacji”.


Kraj i świat

2024-06-25, godz. 23:40 ME 2024 - o kolejności w grupie C zdecydowały wyniki z... eliminacji Wyniki osiągnięte w... eliminacjach mistrzostw Europy przez Danię i Słowenię zdecydowały, która z tych drużyn zajęła drugie, a która trzecie miejsce… » więcej 2024-06-25, godz. 23:30 ME 2024 - Anglia - Słowenia 0:0 (opis) Grupa C: Anglia - Słowenia 0:0. Żółta kartka - Anglia: Kieran Trippier, Marc Guehi, Phil Foden. Słowenia: Erik Janza, Jaka Bijol. Sędzia: Clement Turpin… » więcej 2024-06-25, godz. 23:30 Rumunia/ Szefowa MSZ w środę w Warszawie weźmie udział w spotkaniu Trilogu Polska-Rumunia-Turcja Minister spraw zagranicznych Rumunii Luminita Odobescu weźmie w środę w Warszawie udział w spotkaniu z szefami dyplomacji Polski i Turcji w ramach formatu… » więcej 2024-06-25, godz. 23:20 ME 2024 - Kiwior: karny dla Francji słuszny, starałem się o tym szybko zapomnieć Obrońca reprezentacji Polski Jakub Kiwior przyznał, że rzut karny dla Francji po jego faulu był jak najbardziej słuszny. 'Nawet się nie łudziłem, że sędzia… » więcej 2024-06-25, godz. 23:20 Śląskie/ ŚZGiP: potrzebne dodatkowe zasilenie budżetów samorządów w 2024 r. O zasilenie dodatkowymi środkami budżetów samorządów w 2024 r., przedłużenie obowiązującego złagodzenia reguł fiskalnych do 2028 r., a także o szczegółowe… » więcej 2024-06-25, godz. 23:20 Ekstraklasa koszykarek - AZS UMCS skompletował skład na nowy sezon Skompletowany został skład drużyny koszykarek Polskiego Cukru AZS UMCS Lublin, która przystąpi w nowym sezonie do rozgrywek ekstraklasy i najprawdopodobniej… » więcej 2024-06-25, godz. 23:10 Ministerstwo Zdrowia stawia na rozwój algorytmów AI w medycynie Resort zdrowia stawia na rozwój algorytmów AI w medycynie. Przewidywane jest powstanie co najmniej dwóch usług opartych na sztucznej inteligencji - poinformował… » więcej 2024-06-25, godz. 23:10 Rumunia/ Odsłonięcie tablicy pamiątkowej poświęconej współpracy z Polską w dziedzinie bezpieczeństwa Tablicę pamiątkową „Rumunia i Polska na straży bezpieczeństwa europejskiego” odsłonięto we wtorek w Piatra Neamt w siedzibie 634. Batalionu Piechoty… » więcej 2024-06-25, godz. 23:10 ME 2024 - grupa C (tabela) Wyniki dotychczasowych meczów i tabela grupy C 2024-06-16:Słowenia - Dania 1:1 (0:1)Serbia - Anglia 0:1 (0:1)2024-06-20:Słowenia - Serbia 1:1 (0:0)Dania… » więcej 2024-06-25, godz. 23:10 ME 2024 - wyniki i tabele Wyniki dotychczasowych meczów i tabele grup: Grupa A2024-06-14:Niemcy - Szkocja 5:1 (3:0)2024-06-15:Węgry - Szwajcaria 1:3 (0:2)2024-06-19:Niemcy - Węgry… » więcej
1234567
Ta strona używa ciasteczek (cookies), dzięki którym nasz serwis może działać lepiej. Dowiedz się więcej »