Radio Opole » Kraj i świat
2021-10-14, 15:40 Autor: PAP

Miłkowski: negocjacje dotyczące leku Zolgensma zakończyły się negatywną decyzją refundacyjną (opis)

Dotychczasowe negocjacje cenowe dotyczące leku Zolgensma, stosowanego w leczeniu SMA, zakończyły się negatywną decyzją refundacyjną – przekazał w czwartek wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski. Zaznaczył, że chorzy na SMA są i będą bezpłatnie leczeni lekiem Spinraza.

Resort przekazał, że przedstawił swoją propozycję producentowi i oczekuje odpowiedzi. Planowane jest spotkanie, ale – jak stwierdził wiceszef MZ – stanowiska są istotnie rozbieżne.


Rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie SMA (ang. spinal muscular atrophy), to ciężka choroba z grupy schorzeń nerwowo-mięśniowych o podłożu genetycznym. Z powodu wady genetycznej u chorych obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za pracę mięśni, co stopniowo prowadzi do ich zaniku. Efekty terapii są tym lepsze, im wcześniej wykryje się chorobę.


Wiceminister przekazał, że w toku negocjacji dotyczących leku Zolgensma osiągnięto porozumienie co do treści programu lekowego, jednak producent postawił zaporową cenę. Koszt podania leku dla jednego pacjenta wynosi 6-7 mln zł. Sfinansowanie takiej refundacji uniemożliwiłoby refundację innych leków w chorobach rzadkich.


Wskazał, że Komisja Ekonomiczna przy MZ negocjowała zarówno cenę leku Zolgensma, zasady kwalifikacji pacjentów, jak i wyniki kliniczne warunkujące refundację. Komisja nie rekomenduje aktualnie objęcia leku refundację.


"Przedstawiłem producentowi ofertę, aby się wypowiedział; stanowisko, pod jakimi warunkami ministerstwo może tę terapię przyjąć. (…) Jesteśmy umówieni na rozmowy. Będziemy ustalali, czy jesteśmy w stanie zbliżyć swoje stanowiska" – powiedział Miłkowski. Zastrzegł jednocześnie, że "te stanowiska są istotnie rozbieżne zarówno w kwestii wyników klinicznych, jak i kwestii wartości za terapię".


Dodał, że pacjenci chorzy na SMA są i będą leczeni bezpłatnie jak dotychczas w ramach terapii lekiem Spinraza. Z tego programu lekowego skorzystało już 816 pacjentów.


"Nie ma przewag klinicznych, poza techniką podania. Koszt musi być w miarę porównywalny w stosunku do aktualnie istniejących terapii" – zaznaczył.


Lek Zolgensma podawany jest jako wlew dożylny trwający około godziny. Do uzyskania trwałego efektu leczniczego wystarczy jednorazowe podanie. Z kolei lek Spinraza przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu, podając 4 dawki wysycające. Dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na 4 miesiące.


Wiceszef MZ akcentował, że w Polsce bardzo dobrze rozwija się program badań przesiewowych w kierunku SMA. Wzięło w nich udział prawie 60 tys. noworodków. "Znaleziono siedmioro dzieci. (…) Mamy rozeznanie, że do 55 osób rocznie będzie kwalifikowanych do terapii" – podał.


Prezes Fundacji SMA Dorota Raczek wskazywała, że w Polsce na SMA jest leczonych ok. 800 chorych.


"Badania przesiewowe są wdrażane. 7 pacjentów już udało się zidentyfikować. Leczenie zostało podane" – poinformowała. "My, jako fundacja, zrzeszamy chorych na rdzeniowy zanik mięśni. (…) Jesteśmy bardzo rozczarowani, że nie udało się dojść do porozumienia w negocjacjach refundacyjnych. Bardzo liczymy na to, że się uda" – powiedziała prezes.


Także Kacper Ruciński z Fundacji SMA wyraził rozczarowanie, że nie udało się zakończyć pozytywnie negocjacji cenowych w sprawie leku Zolgensma. Podkreślał, że proponowana przez producenta cena za dawkę na poziomie 6-7 mln jest szokująca.


"Trzymamy kciuki, żeby – mimo wszystko – te rozmowy Ministerstwa Zdrowia z producentem przyniosły efekt" – podsumował.


SMA jest najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia, o ile nie wprowadzi się leczenia. Szacuje się, że w Polsce żyje około 850–900 chorych z SMA, a każdego roku rodzi się około 50 dzieci z tym schorzeniem. (PAP)


Autor: Katarzyna Lechowicz-Dyl


ktl/ kh/ agz/


Kraj i świat

2024-07-01, godz. 05:40 Pierwsze specyficzne badanie PET w kierunku gruźlicy Dzięki nowemu radioznacznikowi specyficznemu dla powodujących gruźlicę bakterii (Mycobacterium tuberculosis) można będzie lepiej diagnozować i skuteczniej… » więcej 2024-07-01, godz. 05:40 R.Sikorski w "Newsweeku": Nie chcę posady za granicą Nie chcę posady za granicą - zapewnia w rozmowie z tygodnikiem 'Newsweek' szef MSZ Radosław Sikorski. Podkreśla również, że Putin nie jest w stanie nikogo… » więcej 2024-07-01, godz. 05:40 Wimbledon - poniedziałkowa inauguracja bez Polaków W poniedziałek rozpocznie się 137. edycja najstarszego i najbardziej prestiżowego turniej tenisowego na świecie - Wimbledonu. Triumfatorzy rywalizacji w grze… » więcej 2024-07-01, godz. 05:40 Prognoza pogody na 1 i 2 lipca Jak informuje Instytut Meteorologii i Gospodarki Wodnej, nad północną Europą, w pasie od Islandii, przez Skandynawię, po północno-zachodnią Rosję, z… » więcej 2024-07-01, godz. 05:30 "Rz": Mieszkania i luksusowe auta – tak wzbogacili się europosłowie Pół miliona złotych oszczędności, warte ponad 10 tys. kolekcje biżuterii, torebek i obrazów, nowe samochody, mieszkania i domy - posłowie do Parlamentu… » więcej 2024-07-01, godz. 05:10 Warszawa/ Od 1 lipca w stolicy obowiązuje strefa czystego transportu Od 1 lipca w stolicy obowiązuje strefa czystego transportu (SCT). Obejmuje ona większość Śródmieścia i fragmenty otaczających je dzielnic. W ten sposób… » więcej 2024-07-01, godz. 05:00 "Rzeczpospolita": Świat oswoił się z cierpieniem Horyzont europejskiego postrzegania i odczuwania dramatu dziejącego się w Ukrainie bardzo się zawęził - czytamy w poniedziałkowym wydaniu 'Rzeczpospolit… » więcej 2024-07-01, godz. 04:40 "DGP": Przyroda traci za każdym razem Oddziaływanie linii przesyłowych na ptaki jest duże, ale wprowadzenie kabli pod ziemię też nie odbyłoby się bez szkody dla środowiska - pisze w poniedziałkowym… » więcej 2024-07-01, godz. 04:40 Korea Płd./ Armia: Korea Północna wystrzeliła dwie rakiety balistyczne Korea Północna wystrzeliła w poniedziałek dwie rakiety balistyczne w kierunku wschodnim - poinformowały południowokoreańskie źródła wojskowe, cytowane… » więcej 2024-07-01, godz. 03:50 Francja/ "Le Figaro": historycy uznają za katastrofę decyzję Macrona o rozwiązaniu parlamentu Dziennik „Le Figaro”, komentując pierwszą turę wyborów parlamentarnych we Francji, zarzuca prezydentowi Emmanuelowi Macronowi, iż wszystkie jego kalkulacje… » więcej
22232425262728
Ta strona używa ciasteczek (cookies), dzięki którym nasz serwis może działać lepiej. Dowiedz się więcej »