Radio Opole » Kraj i świat
2023-04-05, 05:40 Autor: PAP

Terapeutyczne nanocząstki dostarczają geny do płuc

Naukowcy opracowali nanocząstki, które dostarczają do komórek płuc zmieniające geny RNA. Docelowo mają one być dostarczane z pomocą rozpylacza i pomagać w różnych chorobach, w tym mukowiscydozie.

Specjaliści z Massachusetts Institute of Technology (MIT) i University of Massachusetts Medical School mają nowy pomysł na leczenie chorób genetycznych dotykających płuca. Aby trwale zadziałać na tego typu schorzenie, do komórek trzeba wprowadzić prawidłową wersję wadliwego genu. Badacze opracowali zdolne do wnikania do komórek płuc nanocząstki, które zawierają zmieniające materiał genetyczny cząsteczki RNA.


Na razie zostało to przetestowane na zwierzętach. „To pierwsza demonstracja wysoce skutecznego sposobu dostarczania RNA do płuc myszy. Mamy nadzieję, że będzie można ją wykorzystać w terapii różnych chorób genetycznych, w tym mukowiscydozy” – mówi prof. Daniel Anderson z MIT.


Jak podkreślają naukowcy, mRNA posiada ogromny potencjał w obszarze leczenia różnorodnych schorzeń genetycznych. Na przykład cząstki wstrzykiwane do krwiobiegu zwykle kumulują się w wątrobie, co wykorzystuje się już w pracach nad nowymi terapiami tego narządu. Skuteczne okazały się także nowe, oparte na mRNA szczepionki.


Jedną z głównych trudności jest jednak jego dostarczanie do komórek w wyznaczonym miejscu ciała, bez wprowadzania niepożądanych zmian w innych tkankach. W dotychczasowych metodach mRNA było umieszczane w sferach tłuszczowych.


Zespół prof. Daniela Andersona z MIT opracowuje tymczasem specjalny rodzaj cząstek, które szczególnie dobrze mogą dostarczać mRNA do komórek nabłonka płuc. W jednym z pierwszych, demonstracyjnych eksperymentów, z pomocą cząstek zbudowanych z polimerów do tych komórek wprowadzili RNA kodujące białko, które wywołuje świecenie.


W nowym badaniu stworzyli natomiast lipidowe cząstki złożone z dwóch części – dodatnio naładowanej "główki" i niosącego ujemny ładunek "ogona". Dodatnio naładowana główka dobrze oddziałuje z ujemnym ładunkiem mRNA oraz pomaga mu przedostać się do właściwego miejsca w komórce. Ogon natomiast pomaga cząstkom przedostać się przez błonę komórkową.


W doświadczeniach na myszach naukowcy pokazali, że do komórek płuc można wprowadzić geny systemu CRISPR/Cas9, który umożliwia precyzyjną edycję genomu. Po jednym zabiegu system zadziałał w 40 proc. docelowych komórek, dwie dawki zwiększyły ten odsetek do 50, a trzy – do 60 proc. Jeśli chodzi o najważniejsze z punktu widzenia terapii komórki szczoteczkowe i rzęskowe, to w tej grupie zmienionych zostało 15 proc.


„Oznacza to, że byliśmy w stanie zmienić komórki o kluczowym znaczeniu dla chorób płuc. Nasze lipidy pozwoliły nam dostarczyć mRNA do płuc dużo skuteczniej, niż jakikolwiek inny system opisany do tej pory” – podkreśla współautor dokonania, prof. Bowen Lee.


Kolejna zaleta cząstek jest taka, że szybko się rozkładają i w ciągu kilku dni zostają usunięte z organizmu, co zmniejsza ryzyko zapalenia. Można je przy tym podawać wielokrotnie temu samemu pacjentowi bez obawy o odpowiedź immunologiczną. To ogromna przewaga w stosunku do innej metody podawania mRNA – opartej na adenowirusach. Skutecznie dostarczają one materiał do komórek, ale prowokują układ odpornościowy i u danej osoby można je wykorzystać tylko raz.


„Osiągnięcie to otwiera drogę do obiecującej metody terapeutycznego wprowadzania genów do płuc w przypadku wielu chorób. Platforma ta na kilka sposobów przewyższa konwencjonalne szczepienia i terapie – m.in. nie stosuje się w niej komórek, pozwala na szybką produkcję składników, jest wysoce uniwersalna i ma korzystny profil bezpieczeństwa” – komentuje Dan Peer Uniwersytetu w Tel Awiwie, który nie brał udziału w pracach.


W swoich badaniach naukowcy podawali myszom wprowadzane cząstki bezpośrednio do tchawicy, jednak uważają, że po dopracowaniu metody, będzie można zastosować prosty rozpylacz. Obecnie trwaja prace także nad wprowadzaniem genu korygującego mukowiscydozę i planowane są badania nad terapiami innych schorzeń oraz nad podawanymi do płuc szczepionkami.


Więcej informacji w artykul źródłowym (https://www.nature.com/articles/s41587-023-01689-9). (PAP)


Marek Matacz


mat/ bar/


Kraj i świat

2024-07-12, godz. 23:00 Prezydent: PiS jest w jakimś sensie w kryzysie przywództwa PiS jest w jakimś sensie w kryzysie przywództwa - ocenił prezydent Andrzej Duda w piątkowym wywiadzie dla Polsat News. » więcej 2024-07-12, godz. 23:00 Szczyt NATO/ Ekspert: Sojusz może nie przetrwać ponownej prezydentury Trumpa Jeśli Donald Trump ponownie zostanie prezydentem USA, NATO może nie przetrwać kolejnych czterech lat - tak waszyngtoński szczyt NATO komentował w piątek… » więcej 2024-07-12, godz. 23:00 Piłkarska LN kobiet - sensacyjna porażka Hiszpanek z Czeszkami Piłkarki reprezentacji Hiszpanii przegrały na wyjeździe z Czeszkami 1:2 w piątej kolejce dywizji A Ligi Narodów. Mistrzynie świata wygrały siedem poprzednich… » więcej 2024-07-12, godz. 22:50 Speedway of Nations - polscy juniorzy znów najlepsi Polscy żużlowcy wygrali w Manchesterze drużynowe mistrzostwa świata juniorów, rozgrywane pod nazwą Speedway of Nations 2 (do lat 21). Biało-czerwoni triumfowali… » więcej 2024-07-12, godz. 22:50 Prezydent: kondycja prezydenta Bidena jest zwyczajna dla człowieka, który ma 80 lat Kondycja prezydenta USA Joe Bidena jest zwyczajna dla człowieka, który ma 80 lat; ten wiek ma swoje uwarunkowania - ocenił w piątek prezydent Andrzej Duda… » więcej 2024-07-12, godz. 22:40 Komunikat Totalizatora Sportowego (12-07-2024) Komunikat Totalizatora Sportowego Totalizator Sportowy Spółka z o.o. podaje ilości i wysokości wygranych w grach losowychw dniu 2024-07-12 o godz. 22:00Ekstra… » więcej 2024-07-12, godz. 22:40 Wimbledon - Zieliński w finale miksta Rozstawieni z numerem 7. Jan Zieliński i Su-Wei Hsieh z Tajwanu awansowali do finału tenisowego miksta w wielkoszlemowym Wimbledonie. W półfinale wygrali z… » więcej 2024-07-12, godz. 22:40 Komunikat Totalizatora Sportowego (12-07-2024) Komunikat Totalizatora Sportowego Totalizator Sportowy Spółka z o.o. podaje wylosowane liczby w dniu 2024-07-12 o godz. 22:00W zakładach Mini Lotto wylosowano1… » więcej 2024-07-12, godz. 22:30 Na fasadzie Pałacu Prezydenckiego iluminacja z okazji Dnia Walki i Męczeństwa Wsi Polskiej Na fasadzie Pałacu Prezydenckiego wyświetlono w piątek okolicznościową iluminację upamiętniającą Dzień Walki i Męczeństwa Wsi Polskiej oraz 81. Rocznicę… » więcej 2024-07-12, godz. 22:30 Diamentowa Liga - Hull z rekordem świata na 2000 m, Sedjati z trzecim wynikiem na 800 m (opis) Algierczyk Djamel Sedjati podczas mityngu w Monako czasem 1.41,46 ustanowił rekord Diamentowej Ligi na dystansie 800 m. To trzeci wynik w historii światowej… » więcej
39404142434445
Ta strona używa ciasteczek (cookies), dzięki którym nasz serwis może działać lepiej. Dowiedz się więcej »