Radio Opole » Kraj i świat
2023-04-05, 05:40 Autor: PAP

Terapeutyczne nanocząstki dostarczają geny do płuc

Naukowcy opracowali nanocząstki, które dostarczają do komórek płuc zmieniające geny RNA. Docelowo mają one być dostarczane z pomocą rozpylacza i pomagać w różnych chorobach, w tym mukowiscydozie.

Specjaliści z Massachusetts Institute of Technology (MIT) i University of Massachusetts Medical School mają nowy pomysł na leczenie chorób genetycznych dotykających płuca. Aby trwale zadziałać na tego typu schorzenie, do komórek trzeba wprowadzić prawidłową wersję wadliwego genu. Badacze opracowali zdolne do wnikania do komórek płuc nanocząstki, które zawierają zmieniające materiał genetyczny cząsteczki RNA.


Na razie zostało to przetestowane na zwierzętach. „To pierwsza demonstracja wysoce skutecznego sposobu dostarczania RNA do płuc myszy. Mamy nadzieję, że będzie można ją wykorzystać w terapii różnych chorób genetycznych, w tym mukowiscydozy” – mówi prof. Daniel Anderson z MIT.


Jak podkreślają naukowcy, mRNA posiada ogromny potencjał w obszarze leczenia różnorodnych schorzeń genetycznych. Na przykład cząstki wstrzykiwane do krwiobiegu zwykle kumulują się w wątrobie, co wykorzystuje się już w pracach nad nowymi terapiami tego narządu. Skuteczne okazały się także nowe, oparte na mRNA szczepionki.


Jedną z głównych trudności jest jednak jego dostarczanie do komórek w wyznaczonym miejscu ciała, bez wprowadzania niepożądanych zmian w innych tkankach. W dotychczasowych metodach mRNA było umieszczane w sferach tłuszczowych.


Zespół prof. Daniela Andersona z MIT opracowuje tymczasem specjalny rodzaj cząstek, które szczególnie dobrze mogą dostarczać mRNA do komórek nabłonka płuc. W jednym z pierwszych, demonstracyjnych eksperymentów, z pomocą cząstek zbudowanych z polimerów do tych komórek wprowadzili RNA kodujące białko, które wywołuje świecenie.


W nowym badaniu stworzyli natomiast lipidowe cząstki złożone z dwóch części – dodatnio naładowanej "główki" i niosącego ujemny ładunek "ogona". Dodatnio naładowana główka dobrze oddziałuje z ujemnym ładunkiem mRNA oraz pomaga mu przedostać się do właściwego miejsca w komórce. Ogon natomiast pomaga cząstkom przedostać się przez błonę komórkową.


W doświadczeniach na myszach naukowcy pokazali, że do komórek płuc można wprowadzić geny systemu CRISPR/Cas9, który umożliwia precyzyjną edycję genomu. Po jednym zabiegu system zadziałał w 40 proc. docelowych komórek, dwie dawki zwiększyły ten odsetek do 50, a trzy – do 60 proc. Jeśli chodzi o najważniejsze z punktu widzenia terapii komórki szczoteczkowe i rzęskowe, to w tej grupie zmienionych zostało 15 proc.


„Oznacza to, że byliśmy w stanie zmienić komórki o kluczowym znaczeniu dla chorób płuc. Nasze lipidy pozwoliły nam dostarczyć mRNA do płuc dużo skuteczniej, niż jakikolwiek inny system opisany do tej pory” – podkreśla współautor dokonania, prof. Bowen Lee.


Kolejna zaleta cząstek jest taka, że szybko się rozkładają i w ciągu kilku dni zostają usunięte z organizmu, co zmniejsza ryzyko zapalenia. Można je przy tym podawać wielokrotnie temu samemu pacjentowi bez obawy o odpowiedź immunologiczną. To ogromna przewaga w stosunku do innej metody podawania mRNA – opartej na adenowirusach. Skutecznie dostarczają one materiał do komórek, ale prowokują układ odpornościowy i u danej osoby można je wykorzystać tylko raz.


„Osiągnięcie to otwiera drogę do obiecującej metody terapeutycznego wprowadzania genów do płuc w przypadku wielu chorób. Platforma ta na kilka sposobów przewyższa konwencjonalne szczepienia i terapie – m.in. nie stosuje się w niej komórek, pozwala na szybką produkcję składników, jest wysoce uniwersalna i ma korzystny profil bezpieczeństwa” – komentuje Dan Peer Uniwersytetu w Tel Awiwie, który nie brał udziału w pracach.


W swoich badaniach naukowcy podawali myszom wprowadzane cząstki bezpośrednio do tchawicy, jednak uważają, że po dopracowaniu metody, będzie można zastosować prosty rozpylacz. Obecnie trwaja prace także nad wprowadzaniem genu korygującego mukowiscydozę i planowane są badania nad terapiami innych schorzeń oraz nad podawanymi do płuc szczepionkami.


Więcej informacji w artykul źródłowym (https://www.nature.com/articles/s41587-023-01689-9). (PAP)


Marek Matacz


mat/ bar/


Kraj i świat

2024-07-13, godz. 06:50 Sprzedaż alkoholu/ POPiHN: ograniczenie sprzedaży trunków na stacjach może naruszyć konstytucję Propozycja ograniczenia sprzedaży alkoholu tylko na stacjach paliw budzi wątpliwości o zgodność z wymogami konstytucji dotyczącymi równości wobec prawa… » więcej 2024-07-13, godz. 06:50 Sprzedaż alkoholu/ na stacjach paliw alkohol dostępny w Danii i we Włoszech, zabroniony w Szwecji, Holandii i na Li… Napojów alkoholowych nie można kupić na stacjach benzynowych m.in. w Szwecji, Holandii i na Litwie. Władze Francji, Słowenii i Portugalii zdecydowały o zakazie… » więcej 2024-07-13, godz. 06:50 Polskie miasta wprowadzają nocną prohibicję Coraz więcej polskich miast wprowadza nocną prohibicję. Zrobiły to już m.in. Kraków, Poznań, Wrocław i Zakopane, zastanawia się nad tym Warszawa. We wtorek… » więcej 2024-07-13, godz. 06:50 Trzy osiedla w Poznaniu z ograniczeniami w nocnej sprzedaży alkoholu Od około roku na terenie dwóch poznańskich osiedli obowiązują ograniczenia w zakresie nocnej sprzedaży napojów alkoholowych przeznaczonych do spożycia… » więcej 2024-07-13, godz. 06:50 Rok nocnej prohibicji w Krakowie – prawie 50 proc. mniej interwencji związanych z alkoholem W rok po wejściu nocnej prohibicji w Krakowie liczba interwencji policyjnych związanych ze spożywaniem alkoholu zmniejszyła się o prawie 50 proc. - wynika… » więcej 2024-07-13, godz. 06:50 Ograniczenie sprzedaży alkoholu na stacjach paliw: Lewica za; PiS i Konfederacja czekają na szczegóły Lewica poprze podobne projekty - zapewniła posłanka Anita Kucharska-Dziedzic, pytana o zapowiadany przez MZ projekt dot. ograniczenia sprzedaży alkoholu na… » więcej 2024-07-13, godz. 06:50 Leszczyna: projekt ws. sprzedaży alkoholu na stacjach benzynowych - gotowy (wideo) Projekt zakazujący sprzedaży alkoholu na stacjach benzynowych nocą jest już gotowy - powiedziała PAP minister zdrowia Izabela Leszczyna. Zakaz mógłby obowiązywać… » więcej 2024-07-13, godz. 06:40 Rosja/ Prokuratura: powieść o zombie zagraża porządkowi społecznemu w kraju Prokuratura generalna Rosji uznała powieść 'Mysz' Iwana Filippowa o apokalipsie zombie w Rosji za „zagrażającą porządkowi społecznemu” - poinformował… » więcej 2024-07-13, godz. 06:40 Muzyka Paderewskiego w Parku Ujazdowskim Pianista Piotr Sałajczyk, ceniony wykonawca muzyki polskiej, zagra w sobotę 13 lipca o godz. 16.00 przy pomniku Paderewskiego w Parku Ujazdowskim. Plenerowy… » więcej 2024-07-13, godz. 06:40 Szczyt NATO/ Hiszpańscy dowódcy dla PAP: osłabienie relacji z Europą nie leży w interesie USA Izolowanie się Stanów Zjednoczonych od swoich sojuszników z NATO po ewentualnym objęciu urzędu prezydenta przez Donalda Trumpa nie leży w interesie Waszyngtonu… » więcej
35363738394041
Ta strona używa ciasteczek (cookies), dzięki którym nasz serwis może działać lepiej. Dowiedz się więcej »