Posłowie Monika Wielichowska, Iwona Maria Kozłowska, Małgorzata Kidawa-Błońska, Krystyna Sibińska, Elżbieta Gelert, Riad Haidar, Jerzy Hardie-Douglas, Paweł Kowal i Krystyna Skowrońska z Koalicji Obywatelskiej podczas posiedzenia Sejmu zwrócili się do resortu zdrowia z pytaniem o "objęciu refundacją leku na SMA (Zolgensma) wszystkich dzieci w Polsce według wskazań lekarzy".

W odpowiedzi wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski podkreślił, że producent cały czas prowadzi badania m.in. związane ze skutecznością jego działania w starszych grupach wiekowych. "Na dzień dzisiejszy nie ma badań, że ten lek jest skuteczniejszy od innych podawanych leków" - wskazał.

"To lekarze decydują, komu wdrożyć daną terapię. To lekarze decydują o tym, co jest najbardziej skuteczne. Nie ma czegoś takiego, że leczenie jest na wniosek pacjenta" - mówił Miłkowski.

Zaznaczył, że lek Zolgensma, zgodnie z tym, co przedstawił producent, największą gwarancję skuteczności ma w okresie przedobjawowym. Natomiast badania kliniczne skuteczności leku w wieku późniejszym cały czas są prowadzone. Miłkowski dodał, że nie powinno się zabierać skutecznego leczenia na rzecz takiego, którego skuteczność nie została sprawdzona w badaniach producenta.

Od września 2022 r. zgodnie z obwieszczeniem Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, produkt leczniczy Zolgensma finansowany będzie w ramach programu lekowego B.102.FM. Leczenie Chorych Na Rdzeniowy Zanik Mięśni. Lek Zolgensma został objęty finansowaniem w ramach Funduszu Medycznego.

Ministerstwo Zdrowia wyjaśnia, że określając wiek pacjentów, u których można zastosować terapię lekiem Zolgensma, opierało się wyłącznie na badaniach klinicznych i wskazaniach lekarzy specjalistów oraz ekspertów w zakresie tego typu terapii. Podnosi m.in., że przedłożone przez producenta główne badanie rejestracyjne leku było przeprowadzone w grupie wiekowej 0-6 miesięcy.

W Polsce, oprócz "Zolgensmy" dostępne są też dwa inne leki przeznaczone dla chorych na SMA – terapia nusinersenem, który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu, podając cztery dawki wysycające. Dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na cztery miesiące. Terapia nusinersenem finansowana jest od prawie 3,5 roku. Jeżeli pojawią się przeciwskazania do leczenia tym związkiem, to dostępny jest także trzeci lek, który od 1 września br. również będzie objęty refundacją. "Evrysdi" podaje się doustnie i przeznaczony jest dla pacjentów w wieku od dwóch miesięcy.

SMA (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka choroba rzadka, w której, z powodu wady genetycznej, stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych sprawia, że mięśnie szkieletowe nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu.(PAP)

Autorka: Aleksandra Kiełczykowska

ak/ mhr/